Tratamiento del Alzheimer
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Las compañías farmacéuticas Biogen y Eisai presentaron, en noviembre de 2022, los resultados del estudio en fase III del fármaco lecanemab. En enero de 2023 el fármaco recibió la autorización del organismo regulador americano de alimentos y medicamentos, la Food and Drug Administration (FDA), por la vía de aprobación acelerada y, a primeros de julio de ese año, recibió la aprobación estándar.
En la fase III de un ensayo clínico se verifican aspectos de seguridad y eficacia del fármaco que está en estudio y, si se da el caso, se compara con otros tratamientos utilizados. Si los resultados obtenidos en esta fase son suficientes y positivos, las agencias reguladoras de medicamentos pueden conceder la autorización y comercialización del fármaco estudiado con indicaciones específicas.
El fármaco lecanemab es un anticuerpo monoclonal. Los anticuerpos monoclonales tratan de imitar a los anticuerpos que nuestro cuerpo produce de forma natural en el contexto de la respuesta del sistema inmunitario a agentes extraños o a las vacunas.
Antes de llegar a la fase III, lógicamente, lecanemab ha pasado por las fases previas: en la fase I se evaluó su perfil de seguridad; en la fase II se observó que lecanemab reducía significativamente la acumulación de placas amiloides en el cerebro de pacientes con Alzheimer en etapas tempranas. También se evidenciaron signos de ralentización del deterioro cognitivo, lo que motivó su avance a estudios más amplios.
El estudio “Clarity”, que es como se bautizó a este ensayo clínico en fase III, se enfocó en comprobar si lecanemab podía modificar el curso de la progresión de la enfermedad de Alzheimer a partir de la eliminación de unas determinadas formas de la proteína β-amiloide en el cerebro de personas afectadas.
Durante 18 meses, 1.800 personas afectadas de deterioro cognitivo leve o en fase leve de demencia a consecuencia del Alzheimer participaron en este estudio. Mientras que unos participantes recibieron una inyección intravenosa de lecanemab, otros recibieron una sustancia inocua (placebo), empleándose, para ello, una metodología “doble ciego”, (ni los miembros del equipo investigador ni las propias personas participantes o sus familiares saben quién recibe el fármaco o quién el placebo).
Según los resultados presentados por las compañías farmacéuticas promotoras, este fármaco ralentizó un 27% el deterioro cognitivo en aquellas personas a las que se les suministró lecanemab respecto a quienes recibieron el placebo.
Aunque lecanemab ha demostrado resultados positivos de eficacia, también se ha asociado con efectos adversos. En este caso, los efectos secundarios que hay que vigilar de cerca son, principalmente, unas anomalías detectables mediante técnicas de neuroimagen que pueden presentarse en forma de edema (inflamación) cerebral o de pequeñas hemorragias cerebrales, efectos secundarios comunes también en otros tratamientos antiamiloides.
Estas anormalías se han detectado en aproximadamente 2 de cada 10 personas tratadas con lecanemab. Aunque en la mayoría de casos las pequeñas hemorragias cerebrales son asintomáticas y reversibles, en un reducido porcentaje de personas tratadas con lecanemab pueden causar síntomas graves e irreversibles. Por ello, es necesaria una monitorización cuidadosa de quienes reciben tratamiento con el fármaco.
Se ha visto que las personas portadoras de dos alelos 4 en el gen de la APOE (principal factor de riesgo genético para el desarrollo de Alzheimer esporádico) son más susceptibles de presentar este tipo de efectos secundarios.
El fármaco (nombre comercial, Leqembi) está destinado a personas con patología amiloide confirmada y se administra por infusión intravenosa cada dos semanas. Estas particularidades de determinación de las personas candidatas y la forma de administración hacen que, además de suponer elevados costes, la implementación en la práctica clínica sea hoy en día compleja.
Lecanemab, en cualquier caso, es el primer fármaco aprobado por vía tradicional por la FDA y otras agencias reguladoras del medicamento, (como las de China, Hong Kong, Israel, Japón, Corea del Sur o Reino Unido) que consigue modificar el curso de la enfermedad, ralentizando el deterioro cognitivo, lo que implica un avance significativo en la investigación del Alzheimer y un hallazgo esperanzador para las personas afectadas y sus familias.
La Comisión Europea, a su vez, ha autorizado la comercialización de lecanemab (Leqembi) para el tratamiento de personas con enfermedad de Alzheimer en fases iniciales o con deterioro cognitivo leve debido a dicha patología. Con esta aprobación, que llega tras la recomendación positiva emitida por la Agencia Europea del Medicamento (EMA) en noviembre de 2024, se permite la comercialización del medicamento en todos los Estados miembro y se inicia el proceso de evaluación para integrarlo en los diferentes sistemas de salud pública.
Por cortesía de Fundación Pasqual Maragall